项目简介：ZM-02眼用注射药是学校科技成果转化企业研发的创新型基因治疗药物，主要用于恢复或改善遗传性视网膜疾病及年龄相关性黄斑变性患者视力。

遗传性视网膜疾病中，视网膜色素变性和Stargardt病是失明主要原因，患者会出现夜盲、视野缺损直至失明；年龄相关性黄斑变性是老年人中央视力丧失常见病因，后期双眼视物困难。目前临床治疗以维生素补充和避光为主，无法阻止失明。而ZM-02通过单次眼科门诊注射，将光敏基因递送至视网膜细胞，2周起效，实现长期视力改善甚至恢复。

该产品属于眼科药物产业。人口增长和老龄化使眼科疾病人数上升，巨大需求推动市场发展，2025年我国眼科药物市场预计达440亿人民币，亟待创新药物。ZM-02利用光敏蛋白的广谱性疗法，惠及百余种基因突变导致的视网膜色素变性患者。已完成首例患者给药及10例注射，治疗组患者视觉功能明显提高。

产品技术新颖，采用腺相关病毒递送系统，提高生物利用度；运用光遗传学技术，不受基因型限制，受众广。其先进性和独特性在于治疗基因以非整合方式保留在视网膜细胞中，理论上长期甚至终身有效，减少患者负担。公司研发的新型光敏蛋白敏感性高，可被环境光激活，且动物实验和初步临床试验显示有效且安全，未见明显不良反应。上市后将为众多失明患者提供临床治疗方案，填补致盲眼病领域空白。